基石药业阿泊替尼获优先审评,上市进程提速

医药魔方 医药魔方 来源:医药魔方
2020-07-29
基石药业 阿泊替尼

7月28日,CDE按照优先审评范围“(五)符合附条件批准的药品”将基石药业的阿泊替尼片(avapritinib)上市申请正式纳入优先审评审批程序。阿泊替尼片(以下简称“阿泊替尼“)是全球首款治疗携带 PDGFRA 外显子 18 突变(包括 PDGFRA D842V 突变)的不可切除或转移性胃肠间质瘤(GIST)成人患者的精准靶向药物。

 

胃肠道间质瘤是一种罕见间叶源性肿瘤,可发生于全消化道,最常见的部位是胃和小肠,中位发病年龄约为60岁,预期发病率约为1-1.5/10万人口,每年中国约有1.4-2.1万新诊断患者[1]。普遍认为,GIST的发生与KIT或PDGFRA基因的突变有关,外显子18突变在PDGFRA突变中较为常见。但目前针对GIST的治疗手段有限,国内仍没有PDGFRA外显子18 D842V位点精准治疗药物获批,这部分人群中位无进展生存期约3个月,中位总生存期约12个月左右,面临极大的治疗挑战。

 

作为针对这类突变的最新精准靶向治疗手段,阿泊替尼是一款口服,在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。阿泊替尼是由Blueprint Medicines 公司开发的一款KIT/PDGFRA抑制剂,于2020年1月在美国获FDA批准上市,用于治疗携带PDGFRA 外显子18突变(包括 PDGFRA D842V)的晚期GIST成人患者。该药被美国FDA授予突破性疗法、孤儿药认定和快速审评药物,并且被美国国立综合癌症网络(NCCN)临床肿瘤实践指南最新版作为2A类推荐用药。

 

基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权,获得了包括阿泊替尼在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。中国国家药品监督管理局于2020年4月受理了其中国新药上市申请。

 

发表于《柳叶刀肿瘤学》上的NAVIGATOR研究结果显示,接受阿泊替尼治疗的PDGFRA D842V 突变型 GIST 患者总体缓解率(ORR)达到88%(95%CI:76% - 95%),有9%的患者达到完全缓解。阿泊替尼在这一患者人群中显示出了持久的临床获益,12 个月持续缓解率为 70% (95%CI:54%-87%),12 个月无进展生存(PFS)率为 81% (95%CI:69%-93%),24个月总生存(OS)率为 81% (95%CI:67%-94%)。

 

安全性方面,阿泊替尼总体耐受性良好,研究中报告的治疗相关不良事件(AE)大部分为 1级或2级。最常见的治疗相关 AE 为恶心、疲乏、腹泻、眶周水肿、贫血、食欲减退、呕吐和记忆力减退。40%的患者出现认知障碍,大多数报告的事件为1级。

 

根据基石药业在ASCO 2020公布的中国桥接试验结果显示,阿泊替尼在携带PDGFRA D842V 突变的中国GIST患者中初步显示出了良好的抗肿瘤活性。截至2019年12月25日,3例携带D842V突变的患者中有2例实现了部分缓解,另外1例疾病稳定。安全数据与之前公布的全球研究安全结果一致。

 

中国晚期GIST治疗方案主要为依次使用酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),但已批准的TKI药物对携带PDGFRA外显子18 D842V突变的GIST患者疗效甚微。希望此次纳入优先审评的阿泊替尼能够加速获批,填补临床治疗空白,惠及更多患者。 

 

关于阿泊替尼

阿泊替尼是一款口服,在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。美国FDA已批准avapritinib以商品名AYVAKITTM在美国销售,用于治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者


除上述适应症外,avapritinib在美国还未获批用于其他适应症。无论是中国的NMPA或是其它地区的医疗监管机构还未对avapritinib的任何适应症做出批准决定。


基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines 正在推进avapritinib更广泛的临床项目开发,包括针对晚期、惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症(SM)的适应症研究。


参考资料:

[1] 周岩冰.胃肠道间质瘤的诊断与治疗现状[J].中华普通外科杂志,2017, 032(007):549-552.

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