博雅辑因CEO魏东: 不做追随者

宁静 宁静 来源:医药魔方
2020-06-24
基因编辑 宁静访谈录 博雅辑因

在2019年末的公司年会上,博雅辑因CEO魏东分享了飞机发明者Orville Wright(莱特兄弟中的弟弟)的一段话:


If we all worked on the assumption that what is accepted as true is really true, there would be little hope of advance(如果我们都认为公认的真理毋庸置疑,那么想要取得进步就希望渺茫)。


「当时大家都认为飞机比空气重,怎么可能飞得起来?这就好像我们现在做的基因编辑一样,最早时在美国有一句话——基因是上帝给的,怎么能够去改呢?其实任何新技术被接受都不会一帆风顺,但总得有人去做。Why not me? Why not us? 我们不能总是等着别人做出来去follow。我希望我们的团队成员能有一个信念——我们正在做的很多事从没有人做过,不可能去追随,只能自己把它创造出来。」



魏东:美国密歇根州立大学微生物学博士,宾夕法尼亚大学沃顿商学院MBA,北京大学生物系遗传专业学士。逾20年跨国企业创新药物研发及管理经验,涉及项目包括癌症、阿尔茨海默症、神经退行性疾病、代谢病、自身免疫疾病及遗传病孤儿药研发;曾在BioMarin、Elan、美国强生、夏尔公司(现被武田公司收购)等企业管理十余个创新药的全球临床开发工作;曾在德勤咨询旧金山分部担任战略与运营高级顾问和经理;曾在 Chiron 和 Applied Biosystems从事新药技术研发并发表多篇论文及专利。现任博雅辑因CEO,国家科技部高端外国专家。


「我帮博雅辑因在美国找CEO」


博雅辑因成立于2015年,由北京大学生命科学学院魏文胜教授创立。


魏文胜实验室早年从事细菌和病原菌方面的基础研究,期间用到最早的基因编辑技术如ZFN(锌指核酸酶)和TALEN(转录激活因子样效应物核酸酶)。CRISPR基因编辑技术出现后,作为国内最先引入者之一,2014年实验室在《自然》上发表了CRISPR做高通量基因组编辑筛选新药研发平台的成果。之后,实验室基因编辑技术快速发展,现在在基因编辑领域已处于国际领先地位。


博雅辑因在创立之初的两年半时间里,确立了基因编辑技术转化成产品帮助病患的目标,建立了基因编辑技术在各层面的基本架构,也发展出了服务为主的营运模式,并入选Nature Biotechnology 2017年十个被资本看好的技术密集型初创公司,也是唯一入选的亚洲公司。


魏文胜是博雅辑因的科学创始人,而负责公司运营管理的是另外两位联合创始人,一位是他的学生、现任首席技术官袁鹏飞博士,承担着技术的构建和转化;另一位是现任首席运营官司亚君,曾任职联想控股,有着20余年运营管理经验。


现时的中国,越来越多的生物技术创业公司开始进入成熟的发展模式。尽管国内基础研究在某些领域做得很好,一旦创立公司,技术转化能力就变得极其重要。而无论技术转化为临床治疗手段还是商业产品,转化能力与科研能力完全不同,能够胜任创新生物技术公司管理并具有丰富技术转化经验的人才在国内相当难找。


于是,魏文胜就想到了他的北大同学及挚友——魏东。


虽然魏东博士毕业后一直在美国工作,但他一直很关注国内生物医药科技和工业界的发展,自然也包括老同学魏文胜的科研领域——基因编辑。


「实际上‘基因编辑’这个词在我们同学圈里一直是个神奇的存在,大家都搞不清楚究竟是干什么的。我们北大87级生物系的100多人现在还紧密联系在一个微信群里,大概有1/3的同学还在做科研,文胜就是其中最有成就的一个,我们对他的科研精神和创新性都很佩服。」


魏文胜:博雅辑因科学创始人。斯坦福大学博士后,密歇根州立大学遗传学博士,北京大学生化专业学士。北京大学生命科学学院教授,兼任北京大学生物医学前沿创新中心(BIOPIC)、北京未来基因诊断高精尖创新中心(ICG)及北大-清华生命科学联合中心(CLS)研究员,北京大学基因组编辑研究中心主任,中国遗传学会基因组编辑分会副主任,已发表50余篇顶尖科研杂志文章。


魏文胜请魏东帮忙在美国找CEO来领导博雅辑因,「后来文胜说实际上想请我做CEO,但我那时没有考虑过回国工作,所以我说绝对不可能。」


「我曾对文胜说,如果博士后做着没劲,就来读商学院」


魏东和魏文胜是北京大学1987级的本科同学,魏东的专业是遗传学,魏文胜学习生化专业。北大毕业后,他们同时前往美国密歇根州立大学攻读博士学位,魏东转学微生物学,而魏文胜则转学遗传学。博士毕业后,他们又都到了旧金山湾区。


「我还记得从密歇根去旧金山的那天下着大雪,我女儿当时只有半岁,文胜过来帮我和太太,他提着摇篮里的我女儿送我们一起上了飞机。」



到了旧金山之后,两个人的道路开始不同:魏文胜去斯坦福大学做博士后,师从基因工程技术奠基人之一Stanley N. Cohen教授;而魏东则去了生物技术公司Chiron(后被诺华收购)做药物早期研究,后来又转去Applied Biosystems(应用生物系统公司)专注于开发单核苷酸多态性技术。随着对研发管理越来越感兴趣,魏东选择去宾夕法尼亚大学沃顿商学院就读MBA。


「去沃顿商学院之前我约文胜一起吃饭,我跟他讲‘如果你博士后做着没劲,也来读商学院吧’」。事实上,到了沃顿商学院之后,魏东发现很多与他专业背景相似的朋友毕业后都转行了。商学院毕业后,魏东也转行加入德勤咨询(Deloitte Consulting)从事战略研究。


在德勤三年后,魏东重新回到产业界,加入BioMarin,负责不同疾病领域的研发项目管理。再后来,他又先后加入Elan Pharmaceutical(后被Perrigo收购)和强生,从事阿尔兹海默症的研发项目管理工作。


「很多人都问过我为什么从咨询公司又回到产业界?这也促使我再思考。我从小生长在四川的一个小城,父母都是医生,我家就住在医院分配的房子里,13岁前基本是在医院度过的,那些场景给我留下很深的印象。后来我去美国读博做科研,始终没有离开一个基本点——帮助患者。从战略咨询又回到生物医药行业,其实从本质上回归到大家对于生命健康的需求。如果能真正帮助到病患,这个价值比任何其它工作带给我的成就感都更强。」


「经常有投资人问我,还有没有更多像我这样的人愿意回国」


在美国,如果创业公司有很好的科技基础,VC就会帮助迅速匹配管理团队,技术团队则继续专注于自己最擅长的领域。而在中国,这一生态系统尚未形成。


为了帮助博雅辑因找CEO,魏东详细了解了公司的发展历程及方向。正值前沿的基因编辑技术及博雅辑因的技术转化潜力,让魏东既惊讶又兴奋。如果他加入博雅辑因,就可以帮助这一前沿技术直接进入转化轨道,加速创新技术的发展。


巧合的是,2018年,突如其来的家庭原因让魏东改变了对回国的看法,不得不考虑回国工作,多一些时间陪伴父母。当年7月,魏东即决定回国加入博雅辑因。


「想起文胜他们最初只有两三个人一点点做起来,我觉得那是真正的创业。现在能以管理者的方式参与其中,推动基因编辑技术往前走,我也觉得非常幸运。」


魏东加入后,博雅辑因在不足两年的时间里融资2.5亿人民币,处于Pre-B轮阶段。「之所以能在短时间内受到资本的青睐,是因为我们有了清晰的策略及技术转化的执行力。经常有投资人问我,还有没有更多像我这样的人愿意回来。」



宁静:您曾任职于多家生物制药公司,也曾在德勤接触过各种咨询案例,博雅辑因对您的最大吸引力是什么?


魏东:决定加入博雅辑因之前,我看了一些国内的生物技术公司和基金公司,通常模式是从美国获得在中国的授权或快速复制追随,这些对我都没有太大吸引力。在过去十几年,我一直在美国公司领导临床项目,而选择项目的一个必备条件就是前沿创新。


我对博雅辑因印象最深的有两点:第一,基因编辑技术具有划时代的意义。自从1950年代发现了DNA的结构,1970年代开始了基因工程,之后很多科学家一直在寻找既有效又精准的编辑基因的方法。直到CRISPR被发现,基因编辑变得触手可及,尤其是基因疗法和细胞疗法的成功,让基因编辑的发展呈爆炸式的增长。


第二,博雅辑因在基因编辑行业的技术积累已经达到了可以转化成产品的临界值,这在中国非常少见。大部分国内公司在美国或欧洲有产品之前或者说生物风险去除之前,往往不敢做。而基因编辑和细胞疗法加在一起代表了一种全新的方向,当时博雅辑因的发展方向已基本成型。


这两方面让我觉得博雅辑因具有特殊的地位,实际上在中国做的风险可能会更高,也很有挑战。如果能成功应对挑战,无论对公司还是对社会所创造的价值,都是我以前不曾做到过的。另外,我从来没有在国内工作过,能有朝一日回国领导一个公司也让我觉得很兴奋。


宁静:为什么说在中国做基因编辑技术的风险可能会更高?


魏东:在新领域做新项目的时候,应该考虑整个Eco-system(生态系统)。中国的很多科研做得很好,但要发展成为支持转化的生态系统尚需时日,风险更高就是因为生态系统的缺乏。


比如基因编辑技术,国内与国际水平相差无几,但在转化层面,世界上没有任何地方能比得上波士顿剑桥地区。如果你去过那里,就会了解基因编辑技术是怎样运作的,因为那里有完整的生态系统。


比如,当一个教授发表了一篇论文,很快就可以看到整个波士顿、旧金山地区的研究者都去跟进这项技术,这是放大效应;再比如,与基因编辑技术相关的VC投资,90%在波士顿,10%在旧金山,这是群聚效应;再看整个生物技术领域,旧金山和波士顿地区基本平齐,两个地方占据了美国风险投资的80%,所有这些都是生态系统效应。


而在国内,比如文胜发表了一篇关于基因编辑的新论文,半年之后,很少能看到其它实验室用这个新技术做出更新的创新。这就像我们攻打下了很多城市,却没有时间把这个城市建设得更好。


长期以来,国内VC投资已经习惯了尽可能规避生物风险。随着科技的发展,当我们走到从0到1的创新时刻,如何迎接挑战就不只是一个科学家或公司的事情,而是需要整个生态系统包括政府、医院、医生、患者及科研工作者,对新的挑战要有共识。宁静:您认为国内外科研生态系统的差距是如何造成的?


魏东:可以说这是科学发展史上的必经之路。比如旧金山和波士顿,从1970年代DNA重组开始,生物科技体系开始建设,后来逐渐形成机构之间的相互合作,最后向工业系统转化,这一生态系统的形成需要几十年的沉淀。我相信你采访过的很多创业者会谈及在中国优秀人才难找,旧金山经历过同样的问题。在1970-1980年代,第一代生物制品公司几乎都是大学教授亲自出来创立的,比如Chiron公司最先由UCSF(加州大学旧金山分校)三位教授成立;在基因泰克的发展史中,两名研究者从UCSF取走的实验材料起到了关键作用,多年之后,基因泰克公司赔了UCSF两亿美金。那个时候,大家别无选择。


1990年代,我去旧金山时已经有几个大生物制品公司了。2006年我加入BioMarin时不到2000人,进入管理层大家就会问你是来自Chiron、基因泰克还是某管理咨询公司。非常明显,公司文化已经开始成型。


2010年之后,有更多中型、大型生物技术公司在旧金山成立,慢慢形成旧金山地区的文化,也为旧金山的生物科技创造了更多的人才。当有了新的想法或发现,很快就能进入转化轨道,而转化过程中又会产生出新的想法。


宁静:有研究报告说,基因编辑疗法是生物医药创新中我国真正与全球顶尖水平同步发展的领域,而中国科学家在两个领域表现出了世界领先的创新实力——CAR-T基因疗法和CRISPR基因编辑技术。您能否解读一下深层原因?


魏东:原因实际上没有那么深层,在我看来时机更重要。比如造血干细胞疗法,1950-1970年代绝大部分研究者都失败了;1970年代后才找到用造血干细胞疗法治疗癌症的方法。之后又衍生出T细胞疗法,从1980年代开始,大家又在探索如何让T细胞疗法更强大,直到2010年后才见到曙光。


基因编辑技术也一样,大家一直在寻找理想的基因编辑工具,几十年也没找到,直到2012-2013年CRISPR出现后,才开始爆炸式的增长。


中国从国家层面对生物科学投资的重视是在2010年之后,2013年国际生物科技投资热起来,中国在2015年之后变得越来越热。细胞疗法和基因编辑刚刚起步,这就让中国在这两方面的发展与国际相差不远。相对而言,小分子或大分子药需要几十年的经验积累,很难一下子赶上。


宁静: 博雅辑因的基因编辑技术主要应用于哪些领域?


魏东:从小公司的角度讲,业务一定要聚焦,要找到自己的优势和未来最有价值的几个点。基因编辑治疗法有体外和体内两种,我们针对基因进行精准编辑的三个技术平台就由此而生。


体外基因编辑治疗,简而言之就是从人体提出来某些细胞,编辑之后再放回去。实际上这样的人体细胞不多,一个是造血干细胞,可以用来治疗与贫血有关的遗传病;另一个是T细胞,已知很多CAR-T产品可以用来治疗癌症。博雅辑因的造血干细胞平台、通用型CAR-T平台由此而来。体内基因编辑治疗方面,我们和魏文胜实验室共同开发了RNA碱基编辑平台,这项技术障碍最低,简单而又精准有效。


第四个高通量基因组编辑筛选平台则致力于新的靶向药研发。这四大平台都以基因编辑技术为基础并拥有自主知识产权,产品管线自然分布于这四个平台,在每个平台上都有领先项目。



宁静:造血干细胞平台上的领先项目针对地中海贫血病,中国公司在该领域有何优势?


魏东:地中海贫血疾病是一种单基因遗传病,目前除了输血和异体造血干细胞移植外,尚无其他有效疗法。异体造血干细胞移植配型困难,且极易产生排异反应。对于重症地中海贫血患者而言,通过提取自体造血干细胞,使用基因编辑技术修饰基因后再回输给患者,可以避免免疫排斥反应。


地中海贫血病是沿着赤道分布的,集中在欧洲和北非。我国南方也有大量患者,广东有16.8%的基因携带者,广西超过20%,如果两个携带者结婚,生出地中海贫血病孩子的几率是1/4。


当前,地中海贫血的基因治疗方法主要由基因疗法和基因编辑疗法。从经济的角度,前者需要用病毒做载体,成本会非常高,生产流程也很复杂,所以售价就会很高。美国蓝鸟公司的产品在2019年6月获批,但现在还没有上市,一次性治愈的定价大约200万美元,显然中国患者无法承受。他们一直在进行生产流程的优化。


后者通过基因编辑技术在造血干细胞层面的应用实现治疗,国家政策目前不允许外国公司进入。从这个角度,只能中国公司自己做,无法说有什么优势,只能说知难也要上。


宁静:博雅辑因为什么会选择专注于地中海贫血病?


魏东:细胞疗法或基因疗法可以从根本上改变重型地中海贫血病患者的生命,但是,中国患者对于新技术方面的选择其实很少,去年有两件事特别触动我。


第一件事,美国蓝鸟公司对地中海贫血病的基因疗法在欧盟获批。有很多投资人问我如果蓝鸟的产品或技术进入中国,博雅辑因还能有市场吗?为了搞清楚这件事,我专门去蓝鸟公司拜访一位做高管的朋友。朋友给我的回答非常直接,他说尽管中国地中海贫血病患者很多,但如果他们把自体造血干细胞的产品放在中国生产,从中国的价格体系和需要的投资来看,不具备足够的投资价值。


当世界上最好的技术公司认为在中国做没有投资价值,我们该怎么办?难道我们也不去做吗?


第二件事,发生在2019年末的第61届美国血液学年会(ASH)上。美国地中海贫血病协会的成员问我,美国以前从中国收养了很多患有重型地中海贫血病的孩子,为什么他们在中国得不到更好的治疗?我无法回答。


这两件事让我觉得,即使是在中国做这种前沿科技有很大挑战,我们也必须做下去,我们有责任找到更好的技术或方式来帮助中国患者。宁静:关于通用型CAR-T平台(又称异体CAR-T),最近有报道说博雅辑因与艺妙神州正在合作。我曾听到一种说法——异体CAR-T无法达到自体CAR-T的疗效,如果是这样,开发异体CAR-T的背景及意义是什么?魏东:CAR-T是非常强大的技术,CAR赋予T细胞识别肿瘤抗原的能力,经过CAR武装的T细胞相较于天然T细胞受体能够识别更广泛的目标。自体CAR-T追求能否治愈,希望T细胞被CAR武装之后癌症能消失。


但是,自体CAR-T也有另外一些挑战。第一,有些病人的T细胞本来就不够强大,再怎么武装也没有用,这时如果用健康人的T细胞做成CAR-T,对这部分患者就更有用。


第二,自体CAR-T在整个运用过程中涉及到质量控制。自体CAR-T是每一个病人的产品都不一样,所以质量控制一直有挑战。


第三,目前发现,最好的CAR-T产品经过一两年后有效性会慢慢降低,降低到一定程度后只能再接受第二次治疗。在美国,一次自体CAR-T治疗在制药公司的成本约40万美元,但患者的整个疗程需要在医院完成,总体费用约150-190万美元。这样高的价格,如果做第二次治疗就很困难。


在这种情况下,通用型CAR-T的优势就显现出来。通用型CAR-T中的T细胞取自健康人,它既利用了CAR-T的性质把T细胞武装起来,又能够一次生产上百人份,以后甚至可以达到上千人份,成本大大降低。


通用型CAR-T的目标不是追求治愈,而是当其它疗法都无法控制癌症时,为患者提供一个强有力的选择,先控制癌症再联合其它疗法。最近通用型CAR-T的试验数据也让大家非常兴奋,在短期内治疗效果相当不错,这也是我们开发通用型CAR-T想要达到的结果。另外,我想谈一个偏哲学的观点。大家都希望癌症能被治愈,但很可能癌症最终会变成一个慢性病。因为癌症本身就是一小群细胞为了在人体内生存不停地变化,这也可以解释为什么很多癌症会复发。


通用型CAR-T可以应对多种癌细胞,而且是已经制备好的。我们知道,实体瘤的复杂性在于它的原位瘤是体内存在的多种细胞的混合物,每一个转移病灶的癌症也是另外一些细胞的混合物。如果用自体CAR-T治疗有可能去掉80%的细胞混合物,但剩下的癌细胞依然存在。想象一下,如果能找到最易发生突变的十种基因,我们就做十种不同的通用型CAR-T,这很可能会成为另外一种疗法。


所以,从这几个层面看,通用型CAR-T会成为CAR-T技术的重要延伸。当然,因为免疫系统的功能,通用型CAR-T肯定不好做,但从科学发展来看,既然患者有需要,科学上也存在可能性,那剩下的就看我们开发和转化的能力了。目前全球还没有一个通用型CAR-T产品上市,美国的在研项目也处于I期临床阶段。博雅辑因正在与艺妙神州合作研发,我们负责用基因编辑的方式去掉健康人T细胞上面一些有免疫排斥的分子,之后通过扩增放大来保持对细胞的杀伤力;艺妙神州负责利用CAR武装T细胞,涉及到设计、生产等一系列复杂的流程,预计能在近期进入临床试验。


宁静:体内治疗RNA碱基编辑平台主要针对什么疾病领域?


魏东:今年五月,我们在第23届美国基因与细胞疗法协会(ASGCT)年会上,做了口头报告《新型以寡核苷酸为基础的RNA单碱基编辑技术针对Hurler综合征的疗法》。Hurler综合征即黏多糖贮积症I型中的一种,是由于IDUA基因突变,引起α-L-艾杜糖醛酸酶缺乏,从而导致代谢废物在细胞中累积并日益造成损伤,用RNA碱基编辑技术可以把点突变改回去。


目前,对于该疾病的治疗方式是体外注射蛋白酶,我以前所在的公司BioMarin的第一个产品就是针对这个疾病。患者每周打一针,一次耗时约5小时,一年的花费大约40-50万美金。


我们希望RNA碱基编辑疗法能够帮助部分患者,能让他们更方便。目前这种体内疗法不是一次性治愈,而是需要多次治疗。对于黏多糖贮积症的患者而言,如果能把打针的频率从每周变成每个月,生活质量就会提高很多。


宁静:高通量基因组编辑筛选平台如何应用于新药研发?目前进展如何?


魏东:我们的高通量基因组编辑筛选平台是非常经典的生物技术公司的发展模式,一方面利用基因编辑技术的优势与跨国药企合作某些疾病领域的筛选工作,另一方面也针对另外疾病领域的实体瘤开展了自己的项目。


现有靶向治疗的很多靶点在信号通路上,但细胞的信号通路有很多条而且互相重合或交叉,这就可以解释为什么有些靶向治疗的效果没有想象的那么好。打个比方,细胞的信号通路就像高速路,只要把高速路阻塞,就可以达到治疗效果。但如果高速路堵了,旁边有小道的就仍然可以通过,想要治好病就要找到小道并且堵住它,这就需要通过联合用药的方式。


这时候面临的最大问题是什么?没有地图!所以不知道这些小道在哪里。但有一点我们知道,人的细胞有2万多个基因,如果能把2万多个基因一一敲掉,就可能发现规律。比如,我们培养10亿个细胞,用一个系统把每个细胞敲掉一个基因,那么敲除过某基因的细胞平均就有5万个,这时把靶向药加进去,细胞再培养2周。


结果可能会发现,敲除基因A的细胞本来有5万个,而两周后只剩5000个,别的细胞不变,这就表明基因A被敲掉后细胞死得快,所以基因A与某靶点有关。另外,敲除基因B的细胞两周后也许变成500万个,这表明细胞没有基因B之后,对这个靶向药无所谓,或者说有抗性。


因此,我们观察基因分布的变化,就会发现哪些基因敲掉后会让这个药变得更敏感或更有抗性,哪些基因敲除后可以与现在的靶向药联合应用达到合成致死的效应。通过大数据分析,就可以建立起基因与药物之间的关系。


我们当年做细胞系的业务,敲除一个基因大约需要一周的时间。而高通量基因组编辑筛选平台,可以在10亿个细胞中系统化地在每个细胞里敲掉一个基因,总共用时3-4周。这就是高通量基因组编辑技术用于新药研发的意义所在。实际上,高通量基因组编辑平台在国外已经应用于很多疾病领域了,比如美国的Broad Institute就有非常系统化的研究,药企可以每年花50万美金购买它的database。我们的优势在于聚焦于某一种癌症,在数据、样品、患者群、技术等方面做得更深入;另外,文胜的实验室在高通量技术方面世界一流,我们也合作创造了很多独特的方法。


宁静:博雅辑因与魏文胜教授实验室长期合作,而魏教授既是博雅辑因科学创始人,又在北大生命科学院工作,如何规避知识产权等方面的问题?


魏东:中国在这方面已经成熟多了,比如北大设有科技开发部,专门帮助北大科研工作者与外部机构开展合作。从学校的角度,科研成果属于国有资产,与外部公司合作是基于平等互利的原则。文胜在北大的实验室有40多人,尽管他是博雅辑因的科学创始人,也是公司的重要顾问,但他不在公司里担任任何职位。我们现在有100多位全职员工,包括我自己。


当年文胜请我帮他找CEO的时候,我说你干嘛不自己做CEO?做啥教授啊?实际上,文胜绝对适合做科学家,他最喜欢的就是用自己的知识和想法去探索大家根本没办法解决的复杂问题,对此他充满激情。他也绝对是一位杰出的科学家。


其实在基因编辑领域,几乎所有技术发明者都在学校里做教授。为什么?因为这个行业发展太快,有太多令人兴奋的东西。在学术机构的研究目标是寻找潜在的研究方向,比如,你可以尝试100种方向,只要有一两种可继续进行,就会沿着这条路发展下去。


在公司里,这绝对不可能。如果公司确定做10个方向,这10个方向中的每一个实验结果就让我们最终决定可否在一定时间内执行这个战略。


宁静:您的加入,为博雅辑因带来了哪些改变?


魏东:这个问题比较深远,我可以分享一下我的想法以及听到的别人的看法。从公司业务层面讲,以前公司做的方向特别多,方向多意味着精力会分散,所以我加入后做的第一件事就是基于我们的优势制定公司的发展战略。博雅辑因在转化基因编辑技术方面最有价值,所以明确聚焦于基因编辑技术疗法及高通量基因组编辑筛选平台。


就战略达成共识后,我们的投资方向及组织结构就随之改变。比如当时最大的一项服务业务细胞系,尽管已经建立了2000多个基因敲除的细胞系,2019年还是全部卖给了一家英国公司。随后的一年内,我们建立起了GMP生产质控团队、临床前研究团队、临床和注册团队,只有建立起这些核心团队,才能够把产品最迅速地推进到临床。


刚回国时我最深刻的感受是人才难找,后来发现国内团队有美国团队所不具有的品质——团队非常年轻,对工作充满热情和活力。我们经常感叹,博雅辑因好像每半年就有完全不一样的感觉,因为大家相互学习,团队就可能成为基因编辑转化领域的最强战队。


从公司的管理层面讲,从以前单一型的团队管理进入跨部门的团队管理,同时还要进入跨公司的项目合作层面。


基于这些改变,我们在每一个平台上力量都会集中于某个特定项目,只有这样才能充分利用有限的资源和技术优势;然后再去寻找合适的战略合作方,一起迅速推进项目。


五月末,博雅辑因刚度过五岁生日。我加入时工号是40,现在已经100多人了。不到两年的时间,公司最直接的变化是战略及执行力的改变。


谈及执行力,当我们确定战略后,团队还无法及时到位,但几乎在每一个层面,我都有足够的经验和资源能够迅速执行起来。以前在美国时,大家常说我的背景非常独特,没想到这个独特的背景是为了博雅辑因准备的,也许一切都是最好的安排。


刚才我讲的几个层面,好像我的职业经验特别适合博雅辑因,实际上,也有一部分人看到了中美公司的差异。从学术教授创建的公司走向专业团队管理模式的过程中,大家感觉我带来的几乎是一种断层式的发展。


很多人会有疑问,这种断层式的发展可行吗?实际上因为我和文胜相知相交多年,互相之间有非常深的信任。假如没有这种深层的信任,断层式发展真正执行起来会非常困难。所以,对于博雅辑因而言,这种信任也是一种幸运。


宁静:您认为基因编辑的应用前景及发展趋势会是什么?您对未来有什么期待?


魏东:目前基因编辑主要针对单基因疾病。针对多基因的编辑技术也有,比如美国的Carl June教授做的T细胞产品编辑了四个基因,我们的通用型CAR-T要编辑至少两个基因。未来肯定会多基因编辑、改变更多基因的性状。


从患者角度,比如单基因遗传病或癌症,因为没有其它有效治疗手段才会尝试新疗法。当有了足够多的经验积累后,基因编辑的用途肯定会更广。波士顿有一家公司Verve专门开发针对健康但高风险人群的基因编辑,转入有益的遗传突变以减少他们患高血压和心脏病的几率。在我看来,基因编辑最大的应用前景应该是从一次性治愈到防患于未然,但现在我们必须先走过初始阶段。


对于未来,我希望在今后的两三年内,我们四个平台上能有多个产品进入临床期。作为中国基因编辑技术转化领域做得最深入、最受资本青睐的公司,我希望博雅辑因能够始终做引领者。 

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