临床急需!辉瑞罕见病新药「氯苯唑酸葡胺软胶囊」在中国获批上市

医药魔方 医药魔方 来源:医药魔方
2020-02-13
辉瑞 氯苯唑酸葡胺 神经功能损坏

2月5日,辉瑞氯苯唑酸葡胺软胶囊(维达全,Vyndaqel)获得国家药监局批准,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)I期症状性成人患者,以延缓其周围神经功能损害。


ATTR-PN是一种遗传性罕见致死性神经退行性疾病,其发病原理是由于转甲状腺素蛋白(TTR)四聚体不稳定导致单体异常折叠,形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病,主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍,可累及运动、感觉及自主神经,并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。


ATTR-PN为成年患者发病,约在起病后10年左右,逐渐进展至终末期。目前我国不同地区在神经内科、眼科和心内科已陆续报道该病。由于ATTR-PN的临床特点易与其他临床常见疾病相混淆,加之病例罕见令临床医生对其缺乏认识,获得病理和基因诊断的机会也有限,导致该病的诊断延误。


氯苯唑酸葡甲胺(Tafamidis meglumine)是一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂。该药于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR-PN),用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。目前该药已在英国、德国、法国、日本、韩国、巴西、墨西哥、阿根廷和俄罗斯等全球超过45个国家和地区获批治疗ATTR-PN。


在辉瑞氯苯唑酸葡甲胺出现以前,国际上没有获批治疗ATTR-PN的药物,可用的治疗方案仅仅为对症治疗,患者的预后并不理想。氯苯唑酸葡甲胺填补了这一空白,提升了患者对疾病治疗的信心。


辉瑞在中国提交的氯苯唑酸葡甲胺上市申请于2019/7/26获得CDE受理,此前该药已被纳入《第一批临床急需境外新药名单》。


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