医药魔方 / 最新资讯 / 正文

勃格殷格翰冯耐德:药品开发,应基于医患考虑

医药魔方 医药魔方 来源:医药魔方
2019-03-14
药品开发
原文

近日,亚洲凝学院专家暨「依达赛珠单」上市发布会在上海召开。「依达赛珠单」是一种单克隆药物,于年月日被国家药品监督管理局批准,于在急诊外科手术/紧急操作或者出现危及命/无法控制的出,需要迅速逆转「达比加群」的凝效应时使。会议期间,勃格殷格翰()大中华区药品业务负责  (冯耐德)先接受了媒采访。


一、正视药品的优缺点

 

「达比加群」是近年来主推于房颤卒中预防的新型凝药物()。在房颤发作时,房内淤滞而易于形成房内栓,栓脱落可引起周围动脉或肺动脉栓塞,是脑卒中的常见原因之一。一旦发脑卒中,轻者影响患者的活质量,重者危及命,后果不堪设想。

 

《年全球疾病负担研究》显示:世界范围内房颤患者数达万,中国近年房颤患病率增加倍,房颤卒中增加倍。预防脑卒中已成为房颤患者综管理策略中的主要内容,凝是房颤有效的预防手段之一。

 

传统房颤凝药拮华法栓塞效果明确,但也有一定缺陷,比如其代谢易受食物、药物等因影响,药物起效、失效时间长;治疗的窗窄,需要频繁监测,导致患者药依从性差等。


对于具有卒中风险的房颤患者,项指南不再推荐板药物于卒中治疗;甚至有研究指出司匹反而增加老年患者缺性卒中和栓栓塞事件。十年来,研究者致力于开发出更全、有效、使更便的新型凝药物。


这类药物不像传统凝药那样作于个凝因子,而是仅抑制某一个凝因子。根据的作靶点,可以将其为两类:直接凝因子抑制(凝因子)和直接凝酶抑制(凝因子)。



)直接凝因子抑制(凝因子)

凝因子是外源性及内源性凝途径的交汇点。过在磷脂膜表面形成磷脂物(即凝酶物),进而激活凝酶原。直接凝因子抑制过与因子的活性位点结,阻凝酶原转变为凝酶从而发挥凝作,且凝作不依赖内源性凝酶。代表药物包括:哌班、伐班、依度班等。

 

)直接凝酶抑制(凝因子)

凝因子特异性阻滞凝酶的活性,从而阻纤蛋原裂为纤蛋,阻断了“凝瀑布”的最终步骤。直接凝酶抑制的凝作不需辅因子,且与无关;其凝效果具浓度依赖性;既能够灭活游离凝酶,也可以灭活与纤蛋结的凝酶。代表药物是「达比加群」。

 

二、以矛攻盾的开发思路

 

在年批准了「达比加群」,于预防房颤动患者出现中风和全身栓,以及治疗和预防深静脉栓形成和肺栓塞。到目前为,「达比加群」已在个国家获批上市。对外数据称,迄今为,即凝酶物每年在全球所有获批适应症中的临床经验超过万患者,与未治疗相比,「达比加群」针对非瓣膜性房颤患者的卒中预防预计已达万余次。

 

不过再好的药,没有逆转法是非常麻烦的一件事情。在现实活中凝药的房颤患者和常一样可能出现外伤、车祸以及需要进行手术紧急的情况,就需要能够迅速逆转凝效果的逆转。目前已经上市或正在研发的逆转,如依达赛珠单()、 和,给更便快捷有效的控制出风险带来新希望。

 

年月和月,和先后批准了依达赛珠单作为达比加群的特异性逆转,适于接受达比加群治疗的患者因急诊外科手术、紧急操作或出现危及命或无法控制的出,需要快速逆转达比加群凝效果时使。

依达赛珠单是针对达比加群设计的单克隆,也是针对后者首个获批的特异性逆转。数据显示:在健受者验中可以捕捉浆中的「达比加群」,静脉输结束后钟药浓度达峰,绝大数浆中的「达比加群」都被捕获。「依达赛珠单」与「达比加群」的亲和力是其与凝酶的倍,也就是说,达比加群会因与依达赛珠单拥有更高的亲和力而和结的因子即凝酶离,而和依达赛珠单相结。这种逆转效果,如“反导”拦截般又快又准,能够较好满足临床需求。

 

三、让医患的研发初衷


年「达比加群」全球销售收入为.亿欧元,自年上市来呈现稳步上升趋势。「依达赛珠单」的销售数据并未公开。


 

大家都知道,开发一款单药物并不容易,成本非常高。如果从药物经济学角度来说,对药企而言似乎不太算,当记者提出这个疑问时,冯耐德先表示,开发这款药物并不是从盈的角度考虑,而是一面看好「达比加群」的未来市场,为了让医在使时更,给患者上保险;二来是想过这款药物的上市,降低老百姓对凝药物的使疑虑,增强老百姓对房颤卒中预防的认知。


附:记者采访实录


问:冯耐德先您好!请问目前达比加群在市场的占有率是少?


冯耐德:从市场市值来讲,我们在房颤预防卒中的市场是占据领导性位的,约有 %的市场份额,也就是说,在新型凝药预防卒中的市场,达比加群占到了市场份额的%。但从量来看,达比加群是于华法的,毕竟华法在市场上已经使了到年。

 

问:打算如何进一步提高药物可及性? 

 

冯耐德:达比加群在年进入了医保的,我想一面是因为它作为新型凝药具有很好的优势,另一面是政府也意识到对一些华法的老年患者确实有很大的隐患,比如较难控制凝,这或是政府把达比加群纳入到医保的一个重要原因。


依达赛珠单暂时还没有纳入医保,它是一类物制,我们会基于产制造成本的考量以一个理的价格推出市场。


现在达比加群纳入医保后的价格是很有竞争优势的,我相信很病是可以负担得起达比加群的。据我所知现在很药物为了进医保,在各个省份有一些竞标行为。随着招标集采带来的竞标压力以及仿制药的出现,我相信达比加群的价格还可能会有进一步的下降,从而让更患者可以负担得起。


问:依达赛珠单在中国是作为罕见性疾病药上市的,从药企经济学层面来看,投入的研发和最后回报可能会不成正比,研发依达赛珠单最初是基于什么考虑的?

 

冯耐德:我们在开发依达赛珠单之初,经济回报并不是我们考虑的一个重点。那为什么我们还是要开发这个药物?主要是因为达比加群的凝效果还是不错的,而且全球使的量也在增加,越来越的患者开始长期使达比加群。中国已在逐渐步入老龄社会,未来将有越来越的老年房颤患者对达比加群有长期使的需求,在这样的市场前提下,我们有必要让医和患者在使达比加群后“更放”。

 

当患者发紧急外科手术情况,需要及时快速逆转凝效果。如果我们有依达赛珠单这样的药物可以迅速逆转,这样就可以极大降低患者和医的顾虑和担,让们更加放、更大胆使达比加群,从而让泰毕全能够得到更长期的使。所以,我们并不是出于商业目的才设计开发依达赛珠单,而是为了在紧急状况下让医和患者更放使,这确实是我们感到非常自豪的。

 

问:在您看来,中国跟国外房颤患者在治疗卒中面还有哪些差距?

 

冯耐德:我不太了从哪个度去衡量“差距”,但我所知道的不同点在于,中国国土面积和国外对比太大了,所以在治疗中风的紧急时会受到一些限制。在欧洲有很国家,患者卒中发病时到医院接受治疗的距离并不是很远,可以很及时接受治疗,并且医院都配备非常专业的医和抢救设施。


但在中国,由于国土面积确实太大,如果卒中的患者住在乡村或偏远区,一旦发病,们要花很长的时间才能到达可以治疗卒中的大医院,这显然对卒中治疗要求的“时”是远远不的。


问:作为房颤卒中的与之一,是否有一些计划来帮助中国缩短差距?


冯耐德:事实上,现在中国政府、卫部门官员以及医护员也认识到这个问题。我们牵手中国卒中学会()和国脏协会/国卒中学会(/),资助一项培训课程。

 

这个培训课程有三个模块,过这个课程,我们努力给更偏远区以及基层医院的卒中领域医提供与国际接轨的培训机会,进一步推进中国卒中诊疗标准、规范。整个项目称之为“卒中综培训中”,由支持赞助,在北京和上海两开展临床培训基。

 

据我所知,两每周都各有个医加培训,周五飞过来,周末再返回。经过这三个模块的培训,医们会收到一个证书,回去后给更卒中患者提供更全有效的治疗。同时,这些基层医经过培训后,们所在的基层医院也可以得到认证,意着医院具备卒中治疗的标准。


可以预见的是,随着培训课程不断深,中国可以得到专业治疗的卒中患者数将迅速赶上国和欧洲。因此,像这样的培训项目,我们还会继续加大投入,让它能够持续进行下去,从而让更的中国卒中患者得到更加全有效的、标准的治疗。

机器翻译

,    ,        ,    .,    ,           , ,     /      -/          .  , .   ,    ' ()      ,    .

.        

 "      ()            .     ,          - ,          ,        .     ,  '          -   ,   .

                   ,          -        -     .                 ,            .

     ,     ,     ,      ,       .        .  .        ,     .

        ,         .                .    ,       ..      .

            ,       .     ,       :     ( )     ( ).

)    ( )

           .         ,   ,       .                        ,         .  : ..  .

)    ( )

       ,                " ."                .     .      - . " ".

.    

   " "               ,               . , " "        .  '  ,  ,               .    ,      " "    -         ,     .

  ,       .                    .                 .      ,   .         ,       .

    ,                   .     -            .

                 .    ""          ,              ,     ""    .""   -    ""     ,  ,       , ,       ,    .  ,   "-"     ,      .

.     &      

  " "    .   ,        .       .

   ,       ,      .,      ,        -   , .         ,              ,     ,         " ",            ,    .,      ,       ,           .

:   

:  .  !        ?

 :     ,           ,       %,  ,     %            .      ,           .

:         ?

 :      ,                 ,    ,              ,       ,              .

      ,                .

         ,        .    ,                .         ,           ,      .

:         .       ,   &          .            ?

>  :        ,      .       ?          ,           .      .   ,           -     .      ,         "  "    .

        ,           .           ,                  .          .,        ,               .

:   ,               ?

:  '        "",                  ,         .     ,                        ,           .

,  ,          ,         ,                    ,         "  "    .

:      ,           ?

:  ,    .           .        ()     /   (/)     .

     .   ,                             ..     "   ",               .

    ,           ,         .     ,                .   ,      ,        ,           .

,      ,                      .,     ,      ,        ,           . .

扫码实时看更多精彩文章

版权及免责声明 本文由医药魔方原创,版权归医药魔方所有。未经许可,严禁任何媒体或个人以任何形式摘编、改写、复制、转载本文内容。对于恶意侵权行为,医药魔方保留采用法律手段追究的权利。媒体内容及商务合作请联系医药魔方工作人员(微信号:medicube)

魔方微信公众号