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重磅炸弹药物的开发,是时候换个思路了

医药魔方 医药魔方 来源:医药魔方
2019-02-04
创新药
原文

一直以来,制药行业常会以“是不是重磅炸弹”来评价一个药物的开发是否成功。年销售额亿元是一个药物获得重磅炸弹身份的硬性标准,如果年销售超过亿元,则会被称为“超级重磅炸弹”。


重磅炸弹模式的好处是显而易见的,比如这个药物会变得众所周知,公司品牌能够得到极大的提升,能够产充足而稳定的现流等。但是随着精准医疗的兴起,开发和评价药物惯的“重磅炸弹模式”可能要改变了。


精准医疗背后现的是个性的药需求。只针对很一部患者群的药需求进行新药开发,这与重磅炸弹模式下的新药开发思路有很大不同。精准医疗指导下的新药开发可以为细领域的患者创造更大的临床获益,同时可以缩减研发成本,创造更大的润,或许可以称之为新药开发的“基模式”。


基()是一个商业术语,代表基于企业自身优势细出来的目标市场。由于这个市场的群常不大,而且没有得到令满意的务,当产品推进这个市场时 ,就有盈的基础。企业在确定基市场后,往往是更加专业的经营来获取最大限度的收益,提供的则是针对性、专业性很强的产品。


单个基导向的新药很可能达不到亿元的重磅炸弹药物门槛,但是个基导向的药物(也包括罕见病)组就会创造出新的重磅炸弹效应。从另一个角度讲,新模式下的重磅药物的商业开发更少依赖面向费者的广告营销,更依赖前沿的子药物学技术。


精准型新药开发模式逐渐兴起


公司的核候选药物是抑制,这个靶点也是新药开发的重灾区之一(见:进放弃开发-:最后一个巨头离场,明星靶点黯然落幕)。


此前由罗氏开展的期研究宣告失败,但是发现可以对一群带有特殊基因的急性冠状动脉综征患者产治疗效果。这些患者的基因在位点有态性,并在所有的受者中占到了近%。当这些患者汀类药物,并使后,们的管疾病发作率降低了%。


因此,募资.亿元,重新将推上期临床,目前在个国家的个中招募了例携带 基因型的患者。


另外一个例子,公司专于实瘤或肿瘤子药物开发,核项目是一款可逆型抑制 ,可以抑制野型和突变型。一些携带突变的慢性患者对伊布响应不佳, 可以不考虑这个突变状态,即将进入期阶段。伊布是一个样性的重磅炸弹药物,但是在细群上跟 没有直接竞争关系。伊布大获成功给大家推广了抑制的概念, 也会因此受益。


重新定义重磅炸弹药物


“重磅炸弹药物的定义正在改变,年销售额不再是确立重磅炸弹身份的唯一标准。因为药物的研发和审评效率越来越高,更少的销售收入就能实现与之前达到重磅炸弹级别药物相同的投资回报”, 制药公司  -接受采访时表示。


 -,公司


公司高级副总裁&战略、财务负责 则认为:“大家无需再重磅炸弹药物来证明自己的成功。科学成功的定义在之前是开发出一款重磅炸弹药物,现在的标准就是发现一药物有成药潜力并且数据证明自己的眼力。商业成功的衡量标准也在变,现在是看给予适的目标治疗能否让患者的获益最大。”


 ,公司高级副总裁


“制药公司今天可以更少的钱在较的患者群中做得更,一些子药物很可能就会成为重磅炸弹级别。跟很物技术公司类似,不追求产品上市后可以创造庞大的销售数字,而是希望可以给适的患者提供更符需求的疗法,创造最大的润”。 补充道。


这样一种模式就是精准医疗指导下的新药开发,锚向更窄、更细的患者群,让患者和公司都实现最大的获益。


监管机构的态度在变


在批准一个药物的时候,并不关它上市后能否成为重磅炸弹,只关它是否足够的全、有效。医保付费者也不关一个新药能否成为重磅炸弹,只关它是否比现有的疗法更好,以及是否符报销补偿标准。但是对于企业而言,如果能够摸准的要求,确实可以帮助一个药物更快成为重磅药物。


具来说,当新药研发工作更有效的时候,成为重磅药物的可能性就更大。新的监管指南更强调在药品开发时融入对当前科学进步和临床需求的考虑,也更愿意接受新的前沿技术和现实实践(比如以真实世界数据作为对照组),因此,企业在新药研发过程中可以更调相应的资源。


采数字医疗技术也可以节省研发成本和时间。比如赛诺菲和 公司作在例受者中评估其新苗产品和当前标准接种苗的差异,过调患者的医疗记录确定新苗的防护效力。据赛诺菲执行副总裁&全球研发负责 透露,这项作仅花费万元(元/),并且在几个月内就获得了结果。


数据挖掘提供了理临床数据的新角度,获取电子健记录可以提供开展临床研究的新式,过工智能和机器学习的辅助,研究员可以筛选出更可能从治疗中获益的受者,可穿戴设备和手机应可以提供更丰富并且可量的实时监测数据。


对于监管机构和物技术公司来讲,都有意愿从不同角度来提高新药研发的效率。今天一个药物在开发时越是锚向特定的群,就越可能具备成为革命性疗法的潜力。本质上,如果投资回报率改变了,重磅炸弹药物的定义就会改变。


考资料:.    .    !


机器翻译

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