诺华crizanlizumab获FDA突破性疗法认定,用于预防镰状细胞病疼痛危象

青瓦 青瓦 来源:医药魔方
2019-01-09
诺华

诺华1月8日宣布,单克隆抗体候选药物crizanlizumab(SEG101)近日获得FDA突破性疗法认定资格,用于预防所有镰状细胞疾病(SCD)基因型患者的血管闭塞性危象(VOCs)。


镰状细胞疾病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患,当血红蛋白分子暴露在各种环境中,红细胞血红蛋白发生聚合,扭曲变形成镰状。P-选择素驱动血管闭塞过程,这是一种镰状细胞病的痛苦并发症,一般在血管循环被镰状红细胞阻塞时发生。该疾病最严重的病症形式之一是急性胸部综合征,当血液流向肺部时受到限制。


Crizanlizumab是一种人源化单克隆抗体,可与P-选择素结合,后者是一种在内皮细胞和血小板表面发现的蛋白质,在血小板内皮细胞表达,主要引起细胞间相互作用,参与血栓形成或镰刀细胞病相关疼痛危象。


FDA授予crizanlizumab突破性疗法认定是基于一项双盲、随机、安慰剂对照II期临床试验的数据。198例受试者随机接受低剂量crizanlizumab(2.5 mg/kg,n=66)、高剂量crizanlizumab(5 mg/kg, =67)或安慰剂(n=65)静脉注射,共14次,为期52周。研究表明,对于镰状细胞病患者,crizanlizumab可显著降低镰状细胞病相关疼痛危象的发生率,并且不良事件发生率也较低。 


具体结果显示:高剂量crizanlizumab组的每年发生危象中位病例数为1.63,安慰剂组为2.98(高剂量crizanlizumab组危象发生率低45.3%,P=0.01)。高剂量crizanlizumab组第一次与第二次危象之间的中位时间间隔明显长于安慰剂组(4.07 vs 1.38个月,P=0.001),发生第二次危象的中位时间也明显延长(10.32 vs 5.09个月,P=0.02)。高剂量crizanlizumab组每年无并发症危象中位发生1.08例,而安慰组为2.91例(高剂量crizanlizumab组无并发症危象发生率低62.9%,P=0.02)。两治疗组10%以上的患者发生了不良事件,但安慰剂组不良事件发生率更高,是crizanlizumab组的2倍以上,主要包括关节痛、腹泻、皮肤瘙痒、呕吐和胸痛等。


诺华在2012年通过收购Selexys Pharmaceuticals获得了crizanlizumab的所有权。

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