武田联手Carmine Therapeutics开发罕见病基因疗法

医药魔方 医药魔方 来源:医药魔方
2020-07-01
药企合作 罕见病

7月1日,Carmine Therapeutics (博泌生物)宣布与武田签署一项研究合作协议,利用Carmine Therapeutics的REGENT™技术(基于红细胞外囊泡)发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。



根据协议条款,Carmine Therapeutics将获得预付款,作为研究资金支持,并可获得总额超过9亿美元的分期付款以及分级版税。完成临床前验证研究后,武田可优先选择获得项目授权,并将负责临床开发和商业推广。此外,武田还提供了500万美元的可转换贷款,支持Carmine Therapeutics新的REGENT™平台的开发。


Carmine Therapeutics创始首席执行官、艺斯高创投科技(Esco Ventures) 管理合伙人林向前 (XQ Lin) 评论:「现在距离艺斯高创投科技成立和孵化Carmine Therapeutics仅一年多一点的时间,我们很高兴与全球公认的罕见病治疗领导者武田达成此次合作。此次合作将为Carmine提供大笔资金,进一步开发我们的REGENT™平台,并推进我们的全资项目。」


Carmine Therapeutics正在开创一种基于其REGENT™技术的新疗法,利用红细胞外囊泡(RBCEV)(2018年首次在《Nature Communications》发表)。这一疗法的重中之重是非病毒基因疗法。与基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法相比,基于红细胞外囊泡的基因疗法或可重复给药,其基因有效载荷能力显著提高(超过11KB),并通过红细胞外囊泡表面修饰增强靶向组织的生物分布。


武田罕见病药物发现部门主管Madhu Natarajan表示:「武田正在拓展基因疗法组合,建立创新合作伙伴(如Carmine)网络,这些合作伙伴正在寻求非病毒载体方法,可以超越如今的技术。开发REGENT™平台等替代基因疗法提供载体(可解决腺相关病毒基因疗法的挑战)对于有一天为罕见病提供新一代疗法至关重要。」


关于Carmine Therapeutics (博泌生物)

博泌生物于2019年由艺斯高创投科技(Esco Ventures)、Harvey Lodish教授(麻省理工学院(MIT) 怀海德研究所(Whitehead))和新加坡人Minh Le教授和史家海教授成立。Harvey Lodish教授是健赞(Genzyme)、Arris(现在的Axys)Pharmaceuticals、千禧制药(Millennium Pharmaceuticals) 和Rubius Therapeutics等已获成功的生物科技公司的创建者之一,他还是Carmine科学咨询委员会主席。Carmine总部位于马萨诸塞州剑桥,也在新加坡设立研发中心,正在开创一种基于红细胞胞外囊泡的新疗法。迄今为止,Carmine已在艺斯高创投科技和武田风险投资(Takeda Ventures)领投和联想之星跟投的种子+股权融资中筹得超过940万美元的资金。


关于Esco Ventures (艺斯高创投科技)

位于马萨诸塞州剑桥和新加坡的艺斯高创投科技致力于创建、孵化和投资生物科技公司,利用来自世界各地的平台技术。


关于联想之星

联想之星是一家专注于科技创新型企业投资的天使投资机构,自2010年即将医疗健康作为重点投资布局的领域之一,也是最早系统性布局医疗健康领域的早期投资机构之一。

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