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官方罕见病目录背后的中国孤儿药开发现状

澄思 澄思 来源:医药魔方
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5月21日,国家卫生健康委员会等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,首次以官方名义公布了121种罕见性疾病。此次被纳入名单中的病种,在中国的开发情况如何呢?笔者对此进行了整理汇总。

通过梳理不难发现,在这121个病种中,多数处于无药可治的状态。据不完全统计,仅44个病种有相关药物在全球上市,在中国上市的则不到一半。具体来看,与这44个疾病相关的药物在中国注册进展如下。

已有药品上市的疾病及相关药品在中国注册进展

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备注:此处所列药品均为在全球中已上市且在上市国家被授予孤儿药资格。其中,依库珠单抗虽已上市,但视神经脊髓炎适应症仍处于临床阶段;帕米膦酸二钠虽已在美国上市,但未被授予孤儿药资格;薄芝糖肽仅在国内上市

从这44个疾病相关药物国内注册进展来看:

1.有些疾病国内外研发同步,国内已有多个品种上市,如早发性帕金森病等,其在国内外研发均相对较为成熟;

2.国内研发进展紧追国外,国内已有多个在研品种,如:血友病,部分治疗药品已在中国上市,部分仍处于研发中;

3.国内研发进展远落后于国外,国外相关品种在国内均未开展研发,如:黏多糖贮积症,国外已上市三个药品在国内均未引入,一个仅在申请临床阶段。

显然,中国罕见病药物开发仍与欧美日等国家有一定差距。不过,中国罕见病治疗药品研发已引起相关企业重视,国家政策对罕见病用药的扶持也逐步强化,CDE对于孤儿药的优先审评审批,让企业也更有动力开发孤儿药适应症。

2017年10月8日,中共中央办公厅 国务院办公厅关于《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中,明确提出支持罕见病治疗药品医疗器械研发,目前罕见病目录已出台,未来减免临床及药品附带条件上市等政策也必将陆续落地,为罕见病患者带来巨大福音,孤儿药在中国即将进入发展黄金期。相信随着中国孤儿药政策的逐步完善,将会有更多企业加入孤儿药研发布局中,惠及更多罕见病患者。

此外,在中国121种罕见病中,仍有77种疾病仍没有相关药物上市,这一方面是因为罕见病患病人群较少,未来投资收益回报低,企业对孤儿药的开发动力不足。另外一个主要原因是由于患病人群少,难以找到足够数量的病人开展相关临床试验,无法满足药品上市需求。为提高企业孤儿药开发积极性,世界各国也不断出台相关鼓励政策,如税收减免、市场独占期、加速审评审批、有条件批准上市等政策,降低企业孤儿药开发成本、加速孤儿药上市速度。

从在研药物来看,这77种疾病中,已有多个疾病相关药物已推进临床,如腓骨肌萎缩症,全球范围内已有三个创新药在研中:

腓骨肌萎缩症相关治疗药物

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数据来源:医药魔方全球新药

最后,站在企业发展的角度,小编认为对于仿制孤儿药与创新孤儿药的开发上,仍有一些需要注意的问题:

1. 对于国外已上市的仿制品种:如果国内外人群无差异,且具有完整的有效性和安全性数据,可考虑在国内豁免临床申请上市。如果国内外人群有差异,可通过减少临床案例数,申请上市。

2. 对于国外未上市的创新品种:企业应及早开展药物全球多中心临床试验,在早期就将中国市场纳入,中美双报是必要策略,通过孤儿药资格获取在美国市场的优势竞争地位,最大化地赢得产品投资回报。

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