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极具潜力的国产肺动脉高压新药GMA301完成Ia期研究,有望进入FDA快速通道

医药魔方 医药魔方 来源:医药魔方
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5月11日,鸿运华宁宣布其自主研发的肺动脉高压新药GMA301注射液(吉他格株单抗注射液)完成在澳大利亚32例健康受试者中开展的Ia期、剂量爬坡、药代和安全性探索临床研究。结果显示:GMA301 注射液给药后,半衰期可达21天,而且安全性良好,大部分受试者未出现任何不良反应。

GMA301是鸿运华宁基于自身GPCR抗体平台开发的靶向内皮素受体ETa的单克隆抗体新药,拟开发用于WHO Group 1 型肺动脉高压(PAH),2017年1月获得美国FDA的孤儿药资格认定,2017年5月入选国家“十三五”重大新药创制专项课题,2017年12月15日,正式在澳大利亚启动I期研究受试者招募。 

因为获得了FDA的孤儿药资格认定,鸿运华宁在后续开发GMA301的过程中可以得到FDA更多的指导和支持,有机会与FDA进行广泛的沟通。GMA301未来还有望进入FDA快速通道,减免部分临床试验,并被FDA有条件批准上市。孤儿药在美国还可享有7年市场独占权及最多可达研发费用50%的税务减免。

此外,GM301是开发用于临床需求远未得到满足的罕见病,而且得到国家重大新药专项课题资助,完全符合CFDA在2017年12月10日印发的《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》优先审评审批的范围,后续在国内的注册申报也可以获得加速。

GMA301:具有国际竞争力的国产肺动脉高压新药

肺动脉高压指肺动脉压力升高超过一定界值的一种血流动力学和病理生理状态,可导致右心衰竭。肺动脉高压是一种慢性、进展性、威胁生命的罕见性疾病,目前无法治愈,全球患病人数大约2500万人,中国患者大约有100-200万人,而且国内每年新增肺动脉高压患者数十万人。

当前市场上主流的肺动脉高压药物是以波生坦、马西替坦为主的内皮素受体拮抗剂。全球肺动脉高压药物市场到2017年已经突破50亿美元。与已上市的小分子肺动脉高压药物相比,GMA301是全球首个靶向内皮素受体ETaR的单克隆抗体药物,具有靶向性好、安全性高的优点,避免了小分子ETa拮抗剂肝毒性大的缺点,而且半衰期长达21天,有望实现每月只需注射1次,具有给药方面的极大便利。

据了解,鸿运华宁计划近期即向中、美药监机构同步提交GMA301 注射液的IND申请,并正在积极筹备后续的国际多中心临床试验。GMA301在食蟹猴动物模型试验中显著疗效,在健康受试者中完成的Ia期研究也显示了良好的安全性,这款国产肺动脉高压抗体新药很有可能在全世界范围内首次将一种致死的心血管疾病变成一种慢性病。

事实上,以肺动脉高压为代表的孤儿药领域的新药开发越来越受到全球制药公司和投资人的重视。仅从投资并购角度看,专注于肺动脉高压药物开发的Actelion在2017年6月被强生以300亿美元收购。今年5月8日,另一家孤儿药巨头Shire被Takeda以460亿英镑(约621亿美元)收购,成为2000年以来全球制药行业最大的一笔并购。5月9日,与鸿运华宁同样聚焦GPCR孤儿药开发的初创公司Escient Pharmaceuticals在产品还处于早期发现阶段的情况下就获得了4000万美元A轮融资。

GMA301这款由鸿运华宁开发的肺动脉高压新药具备国际竞争力和广阔的市场前景,其后续开发和临床数据值得大家密切关注。

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